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연구현황

HOME 안에 진료 및 검사 안에 암종별센터 안에 소아청소년암센터 안에 연구현황

anti-cancer

  • ibrutinib : 재발성 또는 불응성 성숙 B세포 비호지킨 림프종이 있는 소아 및 젊은 성인 임상시험대상자에서 Ibrutinib의 무작위 배정, 라벨-공개, 안전성 및 유효성 임상시험
  • Avelumab : 불응성 또는 재발성 고형암 및 림프종이 있는 출생부터 만 18세 미만까지의 소아 시험대상자를 대상으로 아벨루맙의 약동학, 약력학, 안전성 및 항암 활성을 평가하기 위한 공개 임상, 제1/2상 시험

혈우병

  • Baxalta : 중증 A형 혈우병(FVIII < 1%)이 있는 < 6세 이전에 치료를 받지 않은 환자(PUP)를 대상으로 페길화 제8인자(BAX 855)의 안전성, 면역원성, 지혈 효과를 연구하는 제3상, 전향적, 다기관, 공개 시험
  • Biomarin : 중증 혈우병 A 환자들을 대상으로 출혈 에피소드, 제 8응고인자 주입 및 환자보고결과 (PROs)에 대한 전향적 비중재 연구
  • Fitusiran : 응고인자 VIII 또는 응고인자 IX에 대한 억제인자가 있는 A형 또는 B형 혈우병 환자에게서 Fitusiran의 안전성과 유효성을 평가하기 위한 제3상 임상시험 (ATLAS-INH)
  • concizumab : 통상적인 임상 치료 관행에 따라 치료를 받은 억제인자가 있거나 없는 A형 및 B형 혈우병 환자를 대상으로 한 컨시주맙 예방요법의 유효성, 안전성 임상시험
  • 혈우병 유전자 치료를 위한 6개월 관찰연구 : 아데노 연관 바이러스 벡터(AAV)-SPARK100에 대한 중화항체(NAB)에 음성인 중등도 중증 내지 중증의 B형 혈우병 성인 시험대상자(FIX:C≤2%)의 일반 치료 환경에서 사용되는 제IX인자(FIX) 예방적 대체 요법에 대한 최소 6개월간의 전향적 유효성 및 선택된 안전성 데이터를 평가하기 위한 공개라벨, 비임상시험용 의약품, 다기관, 도입부 연구
  • Adynovate : 한국에서의 애디노베이트 시판 후 조사 연구
  • emicizumab : 혈액응고 제8인자에 대한 억제인자를 보유한 국내 A형 혈우병 환자에서 헴리브라피하주사 투여 시 안전성 확인을 위한 등록 연구

혈전 연구

  • apixaban : 급성 림프모구 백혈병(ALL) 또는 림프종(T세포 또는 B세포)으로 새로 진단을 받은 소아를 대상으로 아스파라기나제를 포함하는 관해 유도 화학요법 동안 혈전색전증 예방을 위한 아픽사반의 안전성 및 유효성을 전신 항응고제 예방요법을 이용하지 않는 경우와 비교하여 평가하는 제3상 무작위배정, 공개, 다기관 시험

VOD 연구

  • Defitelio : 조혈모세포 이식 (hematopoietic stem cell transplantation, HSCT) 후 중증 간정맥폐쇄병을 진단 받고 데피텔리오® 치료를 시작하거나 데피텔리오® 로 치료 중인 환자에서 안전성 및 경과 자료를 수집하기 위한 다기관, 전향적 관찰 레지스트리 연구

조직구증식증 - 여러 대학병원과 함께 하는 다기관 연구

  • 조직구증식증(LCH, HLH) 진단 환자 대상 임상자료를 이용한 임상연구 네트워크 구축 및 운영

Gaucher disease

  • 한국 Gaucher병의 조기 진단을 하기 위하여 증상 및 검사소견을 이용한 scoring system에 따른 선별검사의 평가와 기준 점수 설정, 후향 및 전향적 관찰 연구

항암제약동학

  • 집단 약동학적 방법론을 이용하여, 연령별로 특화된 맞춤형 세포독성항암약물치료법의 개발

소아청소년암생존자연구

  • SHRC 과제 : 소아청소년암 다학제적 암치료 및 생존자를 위한 관리 프로그램 개발 - 전향, 후향 임상 정보와 유전체 변인 활용 전략

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